NAPOLI, al Santobono la terapia innovativa per SMA da 77.000 euro a dose per tre neonati

NAPOLI – A poche settimane dall’approvazione in Italia del primo farmaco capace di rallentare l’avanzata della SMA di tipo 1, l’Azienda Ospedaliera Santobono-Pausilipon di Napoli è il primo centro del Mezzogiorno ad avviare tale protocollo su propri pazienti. In questa prima fase i neonati arruolati saranno tre, tutti al di sotto dei sei mesi.
Il farmaco, come da protocollo, sarà somministrato in 7 dosi, attraverso una puntura spinale. Il costo della terapia è elevatissimo (ogni dose costa circa 77.000€) ma i benefici che ha evidenziato nel corso della sperimentazione permettono di prevedere che i pazienti possano raggiungere un livello di autonomia maggiore, riducendo il carico assistenziale richiesto e migliorando di gran lunga la qualità e l’aspettativa di vita. È stato possibile affrontare tale costo grazie alla disponibilità dello speciale fondo messo a disposizione dalla Regione Campania destinato a tale tipo di patologie.
I pazienti affetti da SMA di tipo 1 hanno una speranza di vita estremamente bassa (entro i primi anni di vita) e spesso, già dai primi mesi devono far ricorso a ventilatori polmonari e a sistemi di nutrizione artificiale.
La SMA, infatti, è una malattia che colpisce alcune cellule nervose del midollo spinale deputate a trasmettere i segnali motori ai muscoli. La rapida degenerazione dei tessuti nervosi colpiti dalla malattia determina nei piccoli pazienti l’impossibilità anche di respirare e nutrirsi.
I pazienti assistiti col nuovo farmaco sono in carico presso la struttura di malattie neuromuscolari diretta dal dott. Antonio Varone, dell’ospedale Santobono. L’Azienda Ospedaliera Santobono Pausilipon, diretta dal manager Anna Maria Minicucci, è il più grande ospedale pediatrico del Mezzogiorno e una delle principali realtà di questo genere in Italia.